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Grande successo della medicina: bambino di 4 anni salvato dalla leucemia grazie alle cellule riprogrammate

L’innovativa terapia Car-T utilizzata per salvare un bambino affetto da leucemia linfoblastica acuta al Bambino Gesù di Roma

di Silvia Gambadoro


:: Scienza/Tecnologia

Gio 01 Febbraio 2018 - 19:29


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Nuove speranze si accendono nella lotta contro i tumori: al Bambin Gesu’di Roma un bambino di 4 anni affetto da leucemia linfoblastica acuta è stato trattato con una nuova terapia rivoluzionaria:  le cellule immunitarie (linfociti T) del piccolo paziente sono state manipolate geneticamente e addestrate a riconoscere e attaccare il tumore. Ad un mese dall'infusione delle cellule riprogrammate nei laboratori del Bambin Gesù, il piccolo, refrattario alle terapie convenzionali, sta bene ed  stato dimesso: nel midollo non sono più presenti cellule leucemiche. La tecnica di manipolazione delle cellule del sistema immunitario del paziente rientra nell'ambito della cosiddetta terapia genica o immunoterapia, una delle strategie piu’ innovative e promettenti nella ricerca contro il cancro e oggetto di sperimentazioni in tutto il mondo. I medici e i ricercatori del Bambino Gesù hanno prelevato i linfociti T del paziente - cellule fondamentali della risposta immunitaria - e li hanno modificati geneticamente attraverso un recettore chimerico sintetizzato in laboratorio. Questo recettore, chiamato CAR (Chimeric Antigenic Receptor), potenzia i linfociti e li rende in grado - una volta reinfusi per via endovenosa  nel paziente - di riconoscere e attaccare le cellule tumorali presenti nel sangue e nel midollo, fino ad eliminarle completamente. Il bambino  era affetto da leucemia linfoblastica acuta, di tipo B cellulare, che rappresenta il tipo più frequente di tumore dell'età pediatrica (400 nuovi casi l'anno in Italia). Aveva già avuto 2 ricadute di malattia, la prima dopo trattamento chemioterapico, la seconda dopo un trapianto di midollo osseo da donatore esterno.

Secondo Franco Locatelli, direttore del dipartimento di Onco-Ematologia Pediatrica, Terapia Cellulare e Genica dell'Ospedale, si tratta di un "approccio innovativo alla cura delle neoplasie" e per Bruno Dallapiccola, direttore scientifico dell'Opbg, la tecnica  "una pietra miliare nel campo della medicina personalizzata".

La terapia genica con cellule modificate CAR-T è stata sperimentata per la prima volta con successo nel 2012, negli Stati Uniti, su una bambina di 7 anni con leucemia linfoblastica acuta, dai ricercatori dell'Università di Pennsylvania presso il Children Hospital di Philadelphia. Da allora sono partite numerose sperimentazioni in tutto il mondo, i cui risultati hanno portato pochi mesi la Food and Drug Administration (FDA) ad approvare il primo farmaco a base di CAR-T sviluppato dall'industria farmaceutica.  In Italia lo studio accademico dell'Ospedale pediatrico di Roma (Opbg) è promosso da AIRC, Ministero della Salute e Regione Lazio.  

 


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